ЕС одобрява Duvyzat за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен

·        Одобрен в ЕС, Duvyzat предлага важна възможност за лечение за забавяне на прогресията на заболяването Дюшен мускулна дистрофия /ДМД/

·        Duvyzat е перорално лечение на ДМД при пациенти на 6 и повече години, които са в състояние да ходят

·        Одобрението се основава на данните от фаза 3 на проучването EPIDYS, които показват значими ползи от лечението при амбулаторни пациенти

·        Medis е изключителен дистрибутор на Italfarmaco за givinostat в България

 

 

Фармацевтичната компания Italfarmaco S.p.A. обяви, че Европейската комисия /ЕК/ е издала условно разрешение за пускане на пазара на Duvyzat /givinostat/. Той е одобрен за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен /МДД/ при амбулаторни пациенти на 6 и повече години, независимо от основната генетична мутация, когато се приема заедно с кортикостероиди. Мускулната дистрофия на Дюшен /МДД/ е рядко, прогресивно невромускулно заболяване, причинено от мутации в гена на МДД.

Решението на ЕК следва положителното становище на Комитета за лекарствени продукти в хуманната медицина /CHMP/ към Европейската агенция по лекарствата /EMA/ от 25 април 2025г. Одобрението важи за всички 27 държави-членки на ЕС, както и за Исландия, Лихтенщайн и Норвегия. Италфармако сега работи в тясно сътрудничество с националните органи и партньорите за дистрибуция, за да улесни навременния достъп до Duvyzat в целия ЕС.

"Хората, живеещи с ДМД в Европа, отдавна очакват нови терапевтични възможности, които могат да променят хода на това опустошително заболяване. Досега имаше ограничени одобрени лечения, които да се отнасят до основната патология на ДМД в широката популация пациенти. Това се променя с одобрението на Duvyzat, който забавя прогресията на заболяването и запазва мускулната функция- независимо от мутацията на гена- , като се насочва към механизмите на заболяването", заяви д-р Паоло Бетика, главен медицински директор на Italfarmaco Group. "Ангажираме се да работим в тясно сътрудничество със здравните власти и общността на хората с ДМД, за да осигурим своевременен достъп до това важно ново лечение в цяла Европа."

"Одобрението на Duvyzat от страна на ЕК е признание за терапевтичния му потенциал и доказателство за научните постижения на Italfarmaco и ангажимента му за иновации в областта на редките болести", заяви д-р Франческо де Сантис, президент на Italfarmaco Holding и председател на Italfarmaco Group. "Този крайъгълен камък означава, че широк кръг пациенти с ДМД имат достъп до ново лечение. В Italfarmaco това постижение потвърждава фокуса ни върху развитието на терапии, които могат да променят значително живота на хората."

Одобрението се основава на положителните резултати от EPIDYS фаза 3 многоцентровото, рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано проучване /NCT02851797/. В проучването EPIDYS общо 179 амбулаторни момчета на възраст шест години или повече са получавали или Duvyzat два пъти дневно, или плацебо, в допълнение към лечението с кортикостероиди. Проучването EPIDYS е постигнало своята първична крайна цел, демонстрирайки статистически значима и клинично значима разлика във времето за завършване на оценката за изкачване на четири стъпала.

Duvyzat също така показва благоприятни резултати по ключови вторични крайни точки, включително North Star Ambulatory Assessment /NSAA/ и оценка на мастната инфилтрация чрез ядрено-магнитен резонанс. По-конкретно, лечението с Duvyzat е свързано с 40% по-малко намаляване на кумулативната загуба на елементи от NSAA, което показва потенциала на Duvyzat да забави прогресията на заболяването при засегнатите лица. Повечето нежелани ефекти, наблюдавани при лечението с Duvyzat, са били леки до умерени по тежест. Резултатите от това проучване са публикувани в The Lancet Neurology през март 2024г. ¹Дългосрочните данни от провежданото в момента проучване за разширяване на EPIDYS са сравнени с кохортите от естествената история, като е използвано съчетаване на точките на склонност, което показва, че средната възраст при загуба на амбивалентност е 18,1 години в групата на Duvyzat спрямо 15,2 години при контролите.  

ЕК е издала условно разрешение за пускане на Duvyzat на пазара в ЕС. Одобрението прави Duvyzat достъпен за амбулаторни пациенти с ДМД на 6 и повече години, докато Italfarmaco провежда допълнителни клинични проучвания, предназначени да потвърдят и характеризират допълнително терапевтичната му полза. Извън ЕС Duvyzat получи одобрение от Американската агенция по храните и лекарствата /FDA/ през март 2024г. за лечение на пациенти с ДМД на 6 и повече години. В Обединеното

кралство Duvyzat получи одобрение от Агенцията за регулиране на лекарствата и здравните продукти /MHRA/ за пациенти на 6 и повече години, които са в амбулаторна възраст, и условно разрешение за пускане на пазара за пациенти, които не са в амбулаторна възраст.