До 5 г. - пробив в лечението на Алцхаймер и други нелечими заболявания

Фармацевтичната индустрия усилено работи в тази насока, за да осигури качествено нов тип терапии за нелечими заболявания като болестта на Алцхаймер, хемофилия тип А или В, някои онкозаболявания, резистентни на антибиотици инфекции и др., съобщиха експерти на семинар „Лекарствата на бъдещето – научни открития, които ще променят света“ #НямаДаСпрем в името на живота“, организиран от Асоциацията на научноизследователските фармацевтични производители (ARPharM).

Става дума за генни терапии, които са в последните фази на клиничните изпитвания. В момента се изпитват около 300 такива, от които 111 терапии са в онкологията, поясни д-р Светослав Ценов от „Астелас“.

По думите му цената на геномното секвениране вече от над 1000 долара е около 300-350, а резултатът от изследването излиза за ден /преди е отнемало месеци/ при общо използвани близо 66 000 генетични теста. Ползата е пряко свързана с лечението на много заболявания и с прилагането на генната терапия.

Около 40 клинични изпитвания на генни терапии са в последна фаза, което значи, че те може да влязат в практиката и след по-малко от 5 г., поясни той и даде пример с рядката болест хемофилия тип Б, при която към 60% от болните са в тежка форма със спонтанни животозастрашаващи кръвоизливи. Лечението е с вливане на кръв, чрез която се доставя липсващият на болния кръвен фактор 9, на всеки 3 до 7 дни и струва около 6 млн. евро за доживото поддържането му. Очаква се пробив в лечението на заболяването, чрез който дефектният ген ще бъде „поправян“ чрез генна терапия, съобщи той.

По думите на д-р Михаил Михов от „Амджен“ в Европа 10,5 млн. души имат деменция като 60-70% от тях са с Алцхаймер. Между 80 000 и 100 000 са хората с болестта на Алцхаймер у нас /по екстраполирани данни/ като 5000 евро годишно са разходите за човек. В Чехия те са над 12000 евро, а средният разход за Източна Европа е около 7000 евро. Много от тези болни не се диагностицират правилно и не се лекуват.

Той заяви, че в момента се разработват няколко нови терапии, базирани на напредъка на генетичните проучвания и електронната обработка на данните. Тези терапии ще са насочени срещу отлагането в мозъчната тъкан на специфичен амилоиден белтък, който разрушава връзките между невроните, навлиза вътре в тях и ги убива отвътре.Болестта на  Алцхаймер е загуба на памет, на познавателни и социални функции т. е. невъзможност човек да се грижи сам за себе си, да общува, дори да се храни самостоятелно.

Застрашени от това заболяване са хората над 65 г., но има  форми, чиито симптоми се проявяват още  около 30-40-годишна възраст. С това прогресивно дегенеративно заболяване на мозъка е всеки трети в света над 80-годишна възраст.

Пробивът в генетичните данни води до нов подход в търсене на лечение за това заболяване.
Антибиотичната резистентност нараства. Близо 25 000 души в Европа умират всяка година от инфекции с резистентни причинители, обяви Деян Денев, изпълнителен директор на ARPharM. Стана ясно, че за последните 20 години не е създадена никаква нова антибиотична молекула и за това за антибиотичната резистентност се търсят все по-нови решения.

Д-р Маргарита Строкова от „Глаксо“ поясни, че около 300 млн. души могат да умрат преждевременно от бактериални инфекции през следващите 35 год. А микроорганизмите са оцелявали срещу антибиотиците 20 мил. пъти по-дълго от периода на времето преди хората да ги използват.Ето защо срещу такъв тип микроорганизми се разработват антибактериални моноклонални антитела, които  имат различни механизми на въздействие върху бактериалната клетка, част от новата тенденция за прицелна терапия. Очакванията са тя да понижи разпространението на устойчиви на сегашните антибиотици микроби и да намали разходите за борбата с тях.
Наличните нови лекарства идват значително по-бавно при българските пациенти в сравнение с европейските, акцентира в презентацията си д-р Иван Георгиев от IQVIA. При сегашната регулация забавянето на достъпа на пациента е с 547 дни – средно толкова време минава от разрешаването на ново лекарство за Европа до включването му за реимбурсиране у нас. Правилата за включване на лекарствени продукти в позитивната лекарствена листа се утежниха. Рестрикцията ще е голяма. Стъпките стават все по-дълги и все по-трудни, каза в заключение той.